Bệnh nhân Alyssa được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu lympho cấp tính tế bào T vào năm 2021. Bệnh nhân không đáp ứng với các phương pháp điều trị thông thường, kể cả hóa trị và cấy ghép tủy xương.
Do đó, Alyssa đã đăng ký tham gia thử nghiệm lâm sàng một phương pháp điều trị mới, sử dụng các tế bào miễn dịch biến đổi gene của một tình nguyện viên khỏe mạnh, tại Bệnh viện Nhi Great Ormond Street (GOSH) ở London.
Sau 28 ngày, bệnh tình của Alyssa đã thuyên giảm, cho phép bệnh nhân đủ điều kiện cấy ghép tủy xương lần 2 để phục hồi hệ miễn dịch. Sau 6 tháng, sức khỏe của Alyssa hoàn toàn ổn định và bệnh nhân được xuất viện để chăm sóc, theo dõi tại nhà.
Bệnh viện Nhi GOSH cho biết Alyssa là bệnh nhân đầu tiên tiếp nhận các tế bào T được chỉnh sửa gene. Nếu không có phương pháp điều trị thử nghiệm này, lựa chọn duy nhất của Alyssa là chăm sóc giảm nhẹ.
Chuyên gia Robert Chiesa thuộc GOSH nhận định sự chuyển biến tích cực của Alyssa là kết quả "đáng chú ý", mặc dù kết quả này vẫn cần được theo dõi và kiểm nghiệm trong vài tháng tới.
Bệnh bạch cầu lympho cấp tính là dạng ung thư phổ biến nhất ở trẻ em và ảnh hưởng đến các tế bào trong hệ miễn dịch, được gọi là tế bào B và tế bào T vốn có chức năng chống lại các loại virus.
Trước đó, các nhà nghiên cứu tại GOSH và Đại học University College London đã hỗ trợ phát triển việc sử dụng các tế bào T được chỉnh sửa gene để điều trị bệnh bạch cầu tế bào B vào năm 2015.